Qu’est-ce qu’un « médicament orphelin » et un « médicament à désignation orpheline »?
Les médicaments dits « orphelins » sont destinés au traitement de maladies rares. Le produit obtient d’abord la « désignation orpheline » pour bénéficier de certains avantages pour la recherche et le développement. Lorsqu’il a obtenu une autorisation de mise en marché, on l’appelle un « médicament orphelin ». Au Canada, il n’y a pas de base de données distincte pour les médicaments orphelins.
Pour trouver un médicament orphelin pour une maladie rare ou un produit à désignation orpheline (médicament en développement), consultez les sites suivants :
Les États-Unis et l’Europe ont des programmes pour le développement de médicaments orphelins. Pas tous ces médicaments sont disponibles au Canada. Vous pouvez chercher s’il y a un médicament à désignation orpheline ou un médicament orphelin pour votre maladie rare en consultant ces sites:
- Orphanet : Recherche par substance/médicament
- En cherchant par maladie rare : Orphanet : Cherchez une maladie
- Médicaments orphelins désignés et autorisés (anglais) (Food and Drug Administration, États-Unis)
- Produits médicinaux ayant reçu une désignation orpheline (anglais) (Europe)
- Médicaments orphelins ayant reçu une autorisation de mise en marché (anglais) (Europe)
Canada
- Recherche de produits pharmaceutiques en ligne: pour trouver si un médicament orphelin est disponible au Canada.
Si vous avez des questions ou voulez que l’on vous aide à trouver de l’information sur les médicaments orphelins, contactez-nous.
Voici d’autres ressources pour vous:
Médicaments sur le marché au Canada
Santé Canada évalue et autorise tous les médicaments pour la vente au Canada. Pour plus d’informations, voir : Comment les médicaments sont examinés au Canada.
Lorsqu’un médicament est autorisé pour la vente, Santé Canada émet un « Avis de conformité » au fabricant et le médicament est inscrit dans la Liste des avis de conformité. Pour trouver un avis de conformité, voir : Recherche sur les avis de conformité.
Lorsque le fabricant met en vente le médicament au Canada, il est alors inscrit dans la Base de données sur les produits pharmaceutiques (BDPP). Cette base de données contient donc une liste des médicaments disponibles sur le marché canadien. Pour trouver un produit pharmaceutique, voir : Recherche de produits pharmaceutiques en ligne.
Le Registre des médicaments et des produits de santé fournit les renseignements suivants sur les médicaments : l’utilisation des médicaments, leur innocuité et les effets secondaires associés (note : ceci est un projet-pilote et n’est pas encore complété).
Pour l’accès à un médicament qui n’est pas autorisé par Santé Canada, voir : Médicaments – Programme d’accès spécial (PAS).
Remboursement des médicaments
Québec
Au Québec, c’est l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) qui évalue les médicaments pour remboursement par le Régime général d’assurance médicament (régime public).
- Liste des médicaments remboursés par le Régime général d’assurance médicament
- Liste des médicaments fournis en établissements
- Patient d’exception: mesure spéciale qui permet au médecin de demander pour son patient le remboursement d’un médicament non inscrit sur la liste des médicaments remboursés (le médicament doit être autorisé par Santé Canada)
- Processus et critères d’évaluation des médicaments par l’INESSS. Le cadre d’évaluation a été mis à jour en juillet 2018. Voir aussi l’Avis au ministre publié en novembre 2018 qui parle d’un « changement de paradigme » pour l’évaluation de certains médicaments innovateurs qui ont une « promesse de valeur thérapeutique ».
- Évaluation des médicaments (en cours d’évaluation ou acceptés ou refusés pour remboursement)
- Faire un commentaire sur un médicament en évaluation : les citoyens, les patients, les professionnels de la santé, ainsi que leurs associations et regroupements peuvent faire parvenir leurs commentaires. Voir questionnaire pour les associations et questionnaire pour patients/proches aidants.
Autres provinces et territoires
C’est l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) qui évalue et fait des recommandations pour le remboursement des médicaments dans les autres provinces et territoires que le Québec. Il y a deux programmes :
- Programme commun d’évaluation des médicaments de l’ACMTS (médicaments autres que ceux pour le cancer). Il est possible de transmettre une Rétroaction des patients lorsqu’une demande est affichée sur la page de l’ACMTS : Demande de rétroaction des patients.
- Programme pancanadien d’évaluation des médicaments oncologiques (pCODR). Il est aussi possible de transmettre les Observations et commentaires des patients au pCDOR.
Pour en savoir plus sur le remboursement des médicaments :
- Guide du remboursement des médicaments d’ordonnance au Canada
- Guide de la protection offerte sur les médicaments au Québec
- CDR Tracker : trouver si un médicament est remboursé au Canada (incluant le Québec).
Positions du RQMO sur l’accès aux médicaments orphelins
- Santé Canada publie la synthèse des avis recueillis pendant la consultation publique sur une stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares – Canada.ca
- Mars 2021: Consultation du gouvernement du Canada sur l’accès aux médicaments pour maladies rares au Canada: document soumis par le RQMO.
- Pour un meilleur accès aux traitements pour les maladies rares : une question d’équité, RQMO, novembre 2013.
- Propositions pour améliorer le traitement des maladies rares (accès aux médicaments orphelins et autres traitements), février 2015
- Opinion soumise au CEPMB sur les nouvelles lignes directrices pour la fixation du prix des médicaments au Canada, août 2020
Autres documents sur les médicaments orphelins :
- Initial Draft Discussion Document for a Canadian Orphan Drug Regulatory Framework : Office of Legislative and Regulatory Modernization, 2012.
- An Orphan Drug Framework for Canada : David K Lee, Barbara Wong, février 2014.
- Orphan Drugs: A Global Crusade. Abbey S. Meyers, fondatrice du National Rare Disorders Organization (NORD, États-Unis)
Créer votre propre registre de médicaments et d'autres informations médicales
Créer votre propre registre de médicaments : ce site vous permet de créer votre propre registre de médicaments. Vous pourrez l’imprimer pour le mettre dans votre portefeuille, le donner à votre médecin, etc. Vous pouvez également y mettre de l’information sur vos allergies et d’autres renseignements liés à votre santé.
Participer à un essai clinique pour un médicament expérimental
Patients à cœur : bon site pour comprendre ce qu’est un essai clinique et aider à prendre la décision de participer ou non à un essai clinique.
Essais cliniques faits au Canada : Base de données sur les essais cliniques de Santé Canada
Essais cliniques faits partout dans le monde : ClinicalTrials.gov
Autres informations sur les médicaments
Médicaments et produits de santé (Santé Canada)
Ordre des pharmaciens du Québec
Question pour un pharmacien Ask your pharmacist
Information sur médicaments – Canoë Santé
Chercher des produits de santé naturels homologués : Santé Canada évalue et autorise aussi les produits de santé naturels et les médicaments sans ordonnance pour la vente au Canada.
Usage de la marijuana à des fins médicales (Santé Canada) : au Québec, l’usage des produits du cannabis à des fins médicales ne peut être autorisé par un médecin que dans le cadre d’un projet de recherche. Voir : Registre Cannabis Québec – Information pour les patients.
Produits biologiques ultérieurs ou biosimilaires (attention, les médidaments biologiques ne peuvent pas toujours se substituer comme les médicaments chimiques qui ont des génériques) :
- Fiche de renseignements : produits biologiques ultérieurs (Canada) (Santé Canada)
- INESSS (Québec): Médicaments biosimilaires
- Projet PBU Québec
Boîte à outils en ligne sur la recherche et le développement des médicaments (Eupati – Académie européenne des patients)
Relations de l'industrie pharmaceutique avec les patients et les professionnels de la santé
Code d’éthique de Médicaments novateurs Canada