Traitements
Il existe différentes formes de traitements pour la multitude de maladies rares: médicaments, dispositifs médicaux, aliments spéciaux, chirurgie, physiothérapie, etc.
Les médicaments peuvent être des médicaments utilisés pour des conditions ou maladies communes ou peuvent être spécifiques à une maladie rare. Ces derniers sont appelés « médicaments orphelins« .
Qu'est-ce qu'un médicament orphelin?
Un médicaments dit « orphelin » est destiné au traitement d’une maladie rare. Dans certains pays (par ex. États-Unis, Union européenne, etc.), une compagnie pharmaceutique peut faire une demande pour que son médicament expérimental obtienne une « désignation orpheline » et ainsi bénéficier de certains avantages (financiers et autres) pour continuer la recherche et le développement de cette thérapie. Si, à la suite des essais cliniques, le médicament est trouvé sécuritaire et efficace et qu’il est autorisé pour la vente, on l’appelle un « médicament orphelin ».
Au Canada, il n’y a pas de programme spécial pour le développement de médicaments orphelins comme le Orphan Drug Act aux États-Unis ou le programme pour « Orphan Drug Products » en Union européenne.
Saviez-vous qu’environ 40 % des médicaments orphelins autorisés ailleurs dans le monde ne sont pas disponibles au Canada?
Pour en savoir davantage sur le processus d’évaluation d’un médicament au Canada, écoutez notre webinaire : « Médicaments orphelins : comment on décide s’ils sont mis en marché au Canada, combien ils coûtent et si les gouvernements provinciaux les paient ? »
Pour de l’information sur les médicaments orphelins et les médicaments en général, consultez notre page Ressources médicaments – RQMO
Surveillance des médicaments orphelins
Saviez-vous qu’au Canada, nous n’utilisons pas les termes « médicament orphelin » ou « désignation orpheline »?
Il est donc difficile de suivre un médicament destiné à une maladie rare à travers le processus d’autorisation et d’évaluation au Canada. Les médicaments orphelins sont noyés parmi les nombreux autres médicaments dans les différentes bases de données des organismes gouvernementaux (Santé Canada, Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS), Institut national d’excellence en santé et en services sociaux du Québec (INESSS)).
Nous surveillons les médicaments orphelins que les compagnies pharmaceutiques veulent mettre sur le marché au Canada. Nous suivons le médicament à travers tout le processus d’autorisation et d’évaluation pour savoir s’il sera autorisé par Santé Canada et s’il sera recommandé ou non pour remboursement par les régimes d’assurance médicaments publics.
Nous avisons les patients, proches aidants, associations et professionnels de la santé lorsqu’un médicament pour une maladie rare est en cours d’évaluation à l’INESSS. Ces avis sont effectués par le biais de nos diverses plateformes (réseaux sociaux, Inforiel, courriel aux personnes concernées dans notre registre, etc.). Nous voulons, entre autres, encourager et aider les patients/proches aidants à participer aux consultations de l’INESSS. Votre opinion compte! Voir plus de détails ci-dessous.
Nous collaborons également avec des associations canadiennes pour les évaluations effectuées par l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS).
Vous voulez en connaître plus sur les traitements pour votre maladie rare? Vous voulez savoir s’il y a un médicament orphelin en développement ou sur le marché? Contactez-nous.
Au Québec, l'INESSS s'occupe d'évaluer les médicaments pour déterminer s'ils seront payés par le gouvernement.
Patients, parents ou proches aidants :
vous pouvez participer à ce processus d’évaluation
Au Québec, c’est l’Institut national d’excellence en santé et services sociaux (INESSS) qui évalue les médicaments aux fins d’inscription sur la liste des médicaments disponibles en pharmacie ou à l’hôpital. Un comité scientifique évalue chaque médicament, mais les citoyens, les patients, les proches aidants et les professionnels de la santé peuvent participer à cette évaluation.
Comment faire un commentaire à l’INESSS
- Voir les consignes indiquées sur le site de l’INESSS: INESSS: Rendez-vous des patients, des proches aidants et des associations de patients
- L’INESSS fournit des questionnaires que vous pouvez compléter: un pour les patients ou proches aidants et un pour les associations de patients.
L’INESSS veut savoir :
- Quelle est votre qualité de vie ou celle de votre proche avec cette maladie?
- Quels sont vos traitements actuels?
- Est-ce que ces traitements sont efficaces?
- Y a-t-il des effets secondaires?
- Avez-vous essayé le nouveau médicament qui est en évaluation?
- Comment avez-vous trouvé le nouveau médicament?
Nous pouvons répondre à vos questions concernant ce processus d’évaluation et vous aider à remplir le questionnaire. N’hésitez pas à nous contacter.
