Conférencier: Jacques-P. Tremblay, Ph.D., chercheur au Centre hospitalier de l’Université Laval, Québec.
Au cours des deux dernières années, une nouvelle technologie, appelé CRISPR, permet de corriger dans les cellules des patients en culture des gènes mutés qui sont responsables de maladies héréditaires. Pour certains types de maladies héréditaires (comme les dystrophies musculaires, des maladies sanguines ou du système immun), il sera possible de transplanter aux patients leurs propres cellules corrigées génétiquement. Pour d’autres maladies, telles que l’Ataxie de Friedreich qui atteint le cerveau et le coeur, il faudra corriger les cellules du patient directement dans ses organes. Cette correction directement dans le corps des patients est possible grâce à des vecteurs viraux, mais il faut poursuivre la recherche pour en augmenter l’efficacité. Des progrès énormes ont donc été faits aux cours des dernières années, mais le principal obstacle au développement de thérapies pour les maladies héréditaires monogéniques est le sous-financement de la recherche.
Cet atelier est réservé aux résidents du Québec.
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