Article: Les préférences sur le plan “risques-bénéfices” pour les nouveaux médicaments chez les patients atteints de maladies rares et leurs proches aidants
Une étude a été effectuée en Europe chez 721 patients et 152 proches aidants concernés par 52 maladies rares différentes. Les résultats ont montré que les répondants attribuaient plus d’importance à la réponse du médicament, au risque d’effets indésirables sérieux et à la capacité de continuer ses activités quotidiennes pendant le traitement. Au contraire, les facteurs associés aux modalités du traitement étaient moins importants (où et comment prendre le médicament, la durée du traitement). Les répondants ont affirmé qu’ils étaient prêts à accepter plus de risques s’il y avait un espoir de quelques bénéfices par le traitement et cela d’autant plus si la maladie, l’incapacité ou l’handicap étaient plus sévères et s’il n’ y avait pas d’autres options thérapeutiques efficaces. Les auteurs de la recherche suggèrent que ceux qui développent de nouvelles thérapies pour les maladies rares devraient s’enquérir sur ces préférences des patients et ces préférences devraient guider les décisions lors d’évaluations pour l’autorisation de mise en marché.
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