De nombreux Québécois atteints de maladies rares n’ont pas accès à des traitements disponibles

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Un autre événement qui a retenu l’attention du Regroupement québécois des maladies orphelines la semaine dernière: la publication de la mise à jour des listes de médicaments remboursés par la RAMQ. L’INESSS (Institut national d’excellence en santé et en services sociaux) est l’organisme québécois qui évalue les médicaments pour remboursement par le Régime général d’assurance médicament ou pour utilisation dans les hôpitaux. Le lundi 3 juin, l’INESSS a publié ses plus récentes décisions concernant des médicaments soumis par des fabricants. Au moins quatre médicaments pour des maladies rares faisaient partie de cette liste. Trois d’entre eux ont eu un avis de refus (ils ne seront donc pas inclus sur les listes de médicaments remboursés) et pour le quatrième médicament, la décision a été remise à plus tard pour la cinquième fois!

Pour être soumis à l’INESSS, ces médicaments ont d’abord été approuvés pour la mise en marché par Santé Canada. Enfin, c’est le ministre de la Santé du Québec qui donne son approbation finale ou non aux décisions de l’INESSS.

L’un des médicaments orphelins refusé est la vélaglucérase alfa (VPRIVMC ) pour le traitement de la maladie de Gaucher de type I. Il constitue le troisième traitement approuvé par Santé Canada pour cette maladie. Tous les trois ont été refusés pour remboursement au Québec. La raison donnée pour le refus de remboursement de la vélaglucérase alfa est qu’elle ne répondrait pas aux critères de l’INESSS pour sa valeur thérapeutique. Le problème c’est que la méthode d’évaluation utilisée et qui a été établie pour les maladies communes ne peut pas s’appliquer aux traitements pour les maladies rares. Cela a été reconnu clairement en 2007, lorsque dans sa Politique du médicament, le Québec a affirmé la nécessité d’établir un cadre d’évaluation spécifique pour les maladies rares. En 2013, on attend toujours ce cadre.

D’ailleurs, dans son rapport l’INESSS présente des facteurs propres à la maladie contribuant à l’insuffisance des données (petits échantillons, considérations éthiques, lenteur de l’effet du médicament, etc.) et il affirme que cette insuffisance de données ne permet pas d’établir la valeur thérapeutique de la vélaglucérase alfa, malgré le fait qu’il concède que ce médicament est efficace pour le traitement de la maladie de Gaucher sur la base de plusieurs paramètres mesurés dans les études. De plus, on dévoile dans le rapport que plusieurs membres du comité d’évaluation se sont abstenus de voter en raison de leur incapacité à se prononcer à l’intérieur du cadre d’évaluation utilisé actuellement. Ce comité perd son temps en utilisant la méthode d’évaluation actuelle : depuis 2004, six médicaments pour le même type de maladie que la maladie de Gaucher ont été refusés pour remboursement (sauf un qui est remboursé pour les bébés diagnostiqués avec la maladie de Pompe avant un an de vie, mais pas pour les autres personnes atteintes). Pourtant, cela ne veut pas dire que ces médicaments ne sont pas efficaces chez certaines personnes. Tous les patients devraient avoir l’occasion de les essayer au moins. De plus, on observe des disparités entre les provinces du Canada quant à l’évaluation et à l’accès pour un même médicament. Il est donc urgent de discuter et de mettre en place un autre système pour évaluer les médicaments orphelins au Québec.

Le deuxième médicament refusé est l’ivacaftor pour le traitement de la fibrose kystique. Il est utilisé pour traiter les enfants de 6 ans et plus ayant une mutation spécifique dans le gène associé à la fibrose kystique. Ces enfants représenteraient seulement environ 3 % des individus atteints de la fibrose kystique. Ce médicament innovateur est le premier traitement pour la fibrose kystique qui s’attaque directement au mécanisme de la maladie. Le comité de l’INESSS a reconnu la valeur thérapeutique de l’ivacaftor. Cependant, c’est en calculant le rapport du coût à l’efficacité que le médicament ne passe pas le test pour le remboursement. Que vont faire les personnes atteintes de maladies rares si leurs traitements sont coûteux du fait que ce sont des maladies rares, que les thérapies sont souvent innovatrices et que le marché de vente est restreint pour les compagnies qui les fabriquent? Il faut trouver des solutions, tant du côté des pharmaceutiques que du côté du gouvernement payeur, car une partie de la population n’a jamais accès aux traitements disponibles et approuvés pour leur maladie.

Le troisième médicament qui a essuyé un refus est le pirfénidone (EsbrietTM) pour le traitement de la fibrose pulmonaire, une maladie plus fréquente que les trois autres, mais néanmoins considérée rare. L’INESSS estime qu’il ne satisfait pas les critères de la valeur thérapeutique. Les deux études présentées par la compagnie pharmaceutique étaient contradictoires. L’INESSS considérait que le nombre de patients participant à l’étude (n= 170) était acceptable, mais il n’est peut-être pas suffisant pour montrer un effet cohérent.

Pour ce qui est du quatrième médicament, le dichlorhydrate de saproptérine (KuvanTM) pour le traitement de la phénylcétonurie, la décision de l’INESSS a été remise pour la cinquième fois. Il a été accepté comme médicament d’exception pour les femmes enceintes atteintes de la maladie, mais toujours pas pour l’ensemble des enfants et adultes atteints de la phénylcétonurie. Là encore, c’est le premier médicament développé et approuvé pour cette maladie qui est habituellement traitée par une diète très sévère sans protéines et avec des aliments spéciaux. Ce traitement est tout un poids pour l’enfant atteint et sa famille et souvent les adultes stoppent la diète et en subissent des séquelles.

Tant que l’INESSS et le ministre de la Santé du Québec ne changeront pas les méthodes d’évaluation de la valeur thérapeutique des médicaments orphelins et qu’ils n’appliqueront pas autrement les critères pharmacoéconomiques, les personnes atteintes de maladies rares auront peu d’espoir d’avoir un accès équitable à des traitements sécuritaires approuvés. Pourquoi ces dernières seraient-elles traitées différemment des personnes atteintes de maladies communes?

Le RQMO a écrit une lettre au ministre de la Santé et des services sociaux, le Dr Réjean Hébert, à ce sujet. Voir communiqué de presse :

Les maladies rares et orphelines, oubliées par le gouvernement – Le RQMO demande au ministre Réjean Hébert la mise en place d’une politique sur les médicaments orphelins

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Informations supplémentaires :

Pour consulter les décisions concernant les médicaments mentionnés dans ce blogue, voir le site de l’INESSS : Médicaments évalués, liste du 3 juin 2013

Pour en apprendre plus sur le Processus et les critères d’évaluation de l’INESSS

Politique du médicament du Québec, 2007, voir page 30 : L’accessibilité aux médicaments dans des situations particulières. Les médicaments et les maladies métaboliques héréditaires rares.

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